La 11-an de oktobroEn 2024, la Nacia Administracio pri Medicinaj Produktoj (NMPA) de Ĉinio aprobis la peton pri Esplora Nova Medikamenta Programo (IND) porInaticabtagene Autoleucel (CNCT19-injekto), CD19-celita aŭtologa ĥimera antigenreceptora (CAR)-T-ĉela terapio, por trakti imunan trombocitopenion de ĉiea lupo eritematoza (SLE - ITP). Ĉi tiu estas la unua IND de Inaticabtagene Autoleucel aprobita por aŭtoimuna malsano en Ĉinio.
Inaticabtagene Autoleucel estas CD19 CAR-T-ĉelterapia produkto, prezentita kun unika CD19 scFv (HI19a) kaj progresintaj fabrikadaj procezoj. Inaticabtagene Autoleucel estas la unua proprieta CD19-celita CAR-T-ĉelterapia produkto hejm-produktita en Ĉinio, kaj la unua komercigita CAR-T-ĉelterapia produkto por B-ALL en Ĉinio. Inaticabtagene Autoleucel vastigas sian aplikon por pluraj indikoj, inkluzive de plenkreskula r/r B-ALL, r/r DLBCL, pediatria kaj adoleska r/r B-ALL, kaj diversaj aŭtoimunaj malsanoj. Ĝia Nova Medikamenta Apliko (NDA) por trakti Recidivan aŭ Rezistantan Grandan B-Ĉelan Limfomon estis akceptita de NMPA en septembro 2024.
SLE estas ĉiea aŭtoimuna malsano, kutime kondukanta al multorgana difekto. Nenormalaj B-ĉeloj kaj aŭtoantikorpoj ludas kritikan rolon en la patogenezo de SLE. SLE povus kaŭzi troan trombocitan detruon, nome SLE-ITP. SLE-ITP okazas ĉe proksimume 16% de ĉinaj SLE-pacientoj, la plej multaj el la SLE-ITP-pacientoj respondas tre malbone al steroidoj, imuninhibitoroj kaj biologiaj drogoj, kaj ofte suferas gravan organan sangadan riskon, dum ilia longdaŭra postvivado estas sufiĉe malbona.
En julio de ĉi tiu jaro, la prestiĝa 《The New England Journal of Medicine》publikigis studon "Kontraŭ-CD19 CAR T-ĉeloj en rezistema imuna trombocitopenio de SLE", kunaŭtorita de Profesoro Zeng Xiaofeng kaj Profesoro Li Mengtao de la Reŭmatologia Fako kaj Profesoro Zhou Daobin de la Hematologia Fako de la Peking Union Medical College Hospital. La studo montris la longdaŭran efikecon kaj sekurecon de Inaticabtagene Autoleucel en la traktado de SLE-ITP, elstarigante la grandegan potencialon de CAR-T-ĉela terapio.
38-jaraĝa virino ricevis diagnozon de SLE en 2014 kaj prezentis sin kun reigebla proteinurio kaj artrito kaj persista trombocitopenio. Antaŭaj traktadoj per altdozaj glukokortikoidoj (metilprednizolonaj pulsoj), hidroksiklorokino, intravejna imunoglobulino, takrolimuso, ciklosporino A, sirolimuso, rituximabo, danazolo, eltrombopago kaj rekombinita homa trombopoetino ne mildigis la trombocitopenion. La trombocitkalkuloj estis konservitaj je 10 000 ĝis 20 000 po kuba milimetro kaj fine falis sub 10 000 po kuba milimetro en julio 2023.
Tiutempe, ŝi prezentis sin kun purpuro kaj ekimozoj sur siaj membroj, buŝaj sangoveziketoj, kaj gingiva sangado. Ŝia ostamedola froto montris aktivan mieloproliferadon kaj difekton de megakariocita maturiĝo. Nur malaltaj dozoj de prednisono (5 mg tage) kaj hidroksiklorokino (0.2 g tage) estis administritaj en la monato antaŭ la CAR-T-ĉela infuzaĵo. Aŭtologa freŝa leŭkaferezo estis uzata por produkti inati-cel. Entute 500 000 CD19 CAR T-ĉeloj por kilogramo da korpopezo estis administritaj post kiam la pacientino spertis limfodepletigan kemioterapion kun fludarabino (je dozo de 25 mg por kvadrata metro da korposurfaca areo) tage en la tagoj -5, -4, kaj -3 kaj ciklofosfamido (je dozo de 250 mg por kvadrata metro) en la tagoj -5 kaj -4 antaŭ CAR-T-ĉela terapio.
Post la injekto de Inaticabtagene Autoleucel, la nombro de trombocitoj de la paciento daŭre altiĝis, kaj la klinika kompleta respondo estis atingita, kaj la uzado de glukokortikoidoj kaj ĉiuj imunosupresiloj estis ĉesigitaj. Nuntempe, la paciento preskaŭ revenis al normala vivo.
Nuntempe, ekzistas multaj aliaj CAR-T klinikaj provoj en Ĉinio, kaj ili serĉas pacientojn. Por konsultado pri novaj medikamentoj kaj teknologioj, vi povas kontakti la Internacian Departementon de la Onkologia Hospitalo de la Suda Regiono de Pekino.
Telefonnumero：4008803716
Email：myimmnet@163.com
REFERENCOJ
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
Afiŝtempo: 8-a de novembro 2024